AAV in der Gentherapie

Adeno-Associated Virus ist eine Proteinhülle, die ein kleines, einzelsträngiges DNA-Genom von etwa 4,8 Kilobasen umgibt und schützt. AAV gehört zur Familie der Parvoviren und ist auf die Koinfektion mit anderen Viren, hauptsächlich Adenoviren, angewiesen, um sich zu replizieren.⁽¹⁾ AAV-Vektoren sind die führende Plattform für den Gentransfer zur Behandlung einer Vielzahl von menschlichen Krankheiten. Die jüngsten Fortschritte bei der Entwicklung klinisch wünschenswerter AAV-Kapsiden, der Optimierung des Genomdesigns und der Nutzung revolutionärer Biotechnologien haben wesentlich zum Wachstum des Gentherapiebereichs beigetragen.⁽²⁾

AAVs sind die am häufigsten verwendete Methode zur Übertragung von Gen-Editing-Tools wie CRISPR-Cas9. Der Einsatz von AAVs in der Genersatztherapie wurde von der FDA für Patienten mit spinaler Muskelatrophie und kongenitaler Blindheit zugelassen. Die Vorteile von AAV sind das geringere Risiko einer genomischen Integration, die breiten Möglichkeiten des Gewebe-Targetings und die klinisch überschaubare Immunogenität. Gegenwärtige Herausforderungen sind die geringe genetische "Frachtlast" und die reduzierte Effizienz bei der Verwendung eines zweiten AAV-Vektors zur Erhöhung der "Frachtlast" sowie unerwünschte Off-Target-Effekte aufgrund der Langzeitexpression von Gen-Editing-Molekülen und Skalierbarkeitsprobleme bei der AAV-Herstellung.⁽⁸⁾

Wichtige Zielorgane für AAV

Nachfolgend finden Sie eine Übersicht über einige wichtige Zielorgane für AAV⁽²⁾. Wir bieten Ihnen eine Vielzahl von handverlesenen Antikörpern und Proteinen für Ihre Forschung. Durch Anklicken der Links werden Sie zu den verfügbaren Produkten weitergeleitet.

Monoklonale Antikörper gegen AAV-Targets

Wir bieten eine einzigartige Auswahl an Adeno-Associated Virus (AAV)-Antikörpern für die Gentherapieforschung. Klicken Sie auf die Links, um mehr Details zu den Produkten zu sehen.

AAV1-Antikörper

AAV2-Antikörper

AAV3-Antikörper

AAV5-Antikörper

AAV6-Antikörper

AAV8-Antikörper

AAV9-Antikörper

Referenzen

1. Naso, Tomkowicz, Perry, Strohl: "Adeno-Associated Virus (AAV) as a Vector for Gene Therapy." in: BioDrugs : clinical immunotherapeutics, biopharmaceuticals and gene therapy, Vol. 31, Issue 4, pp. 317-334, (2018) (PubMed).
2. Wang, Tai, Gao: "Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery." in: Nature reviews. Drug discovery, Vol. 18, Issue 5, pp. 358-378, (2019) (PubMed).
3. Xiao, Chirmule, Berta, McCullough, Gao, Wilson: "Gene therapy vectors based on adeno-associated virus type 1." in: Journal of virology, Vol. 73, Issue 5, pp. 3994-4003, (1999) (PubMed).
4. Manfredsson, Rising, Mandel: "AAV9: a potential blood-brain barrier buster." in: Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy, Vol. 17, Issue 3, pp. 403-5, (2009) (PubMed).
5. Ai, Li, Gessler, Su, Wei, Li, Gao: "Adeno-associated virus serotype rh.10 displays strong muscle tropism following intraperitoneal delivery." in: Scientific reports, Vol. 7, pp. 40336, (2018) (PubMed).
6. Cheng, Ling, Dai, Lu, Glushakova, Gee, McGoogan, Aslanidi, Park, Stacpoole, Siemann, Liu, Srivastava, Ling: "Development of optimized AAV3 serotype vectors: mechanism of high-efficiency transduction of human liver cancer cells." in: Gene therapy, Vol. 19, Issue 4, pp. 375-84, (2012) (PubMed).
7. Mingozzi, High: "Immune responses to AAV vectors: overcoming barriers to successful gene therapy." in: Blood, Vol. 122, Issue 1, pp. 23-36, (2013) (PubMed).
8. Doudna: "The promise and challenge of therapeutic genome editing." in: Nature, Vol. 578, Issue 7794, pp. 229-236, (2020) (PubMed).
9. Kuzmin, Shutova, Johnston, Smith, Fedorin, Kukushkin, van der Loo, Johnstone: "The clinical landscape for AAV gene therapies." in: Nature reviews. Drug discovery, Vol. 20, Issue 3, pp. 173-174, (2021) (PubMed).